Цей тип захворювання нирок має високий рівень відмови та високий рівень виживання!

Рідкісні захворювання нирок - це група надзвичайно рідкісних захворювань, які серйозно загрожують життю та здоров'ю пацієнтів. Хоча пацієнти з рідкісними захворюваннями нирок становлять лише 5%-10% населення з хронічними захворюваннями нирок, вони складають понад 25% пацієнтів, які проходять замісну ниркову терапію, наприклад діаліз або трансплантацію нирки.

Натисніть на Cistanche для хвороби нирок

У нещодавньому дослідженні, опублікованому в The Lancet, було проведено лонгітюдний аналіз даних про пацієнтів із Британського національного реєстру рідкісних захворювань нирок (RaDaR) і встановлено, що пацієнти з рідкісними захворюваннями нирок мають значно вищий ризик ниркової недостатності, ніж пацієнти зі звичайними хронічними захворюваннями нирок, але їхні рівень виживаності неочікуваний. Земля висока. Це відкриття кидає виклик традиційному уявленню людей про хронічну хворобу нирок і дає нові ідеї та напрямки для покращення прогнозу пацієнтів із рідкісними захворюваннями нирок.

Рідкісні захворювання нирок: групи високого ризику, приховані під загальною хронічною хворобою нирок

Хронічна хвороба нирок - це загальний термін, що охоплює порушення функції нирок, викликане різними причинами. Її можна розділити на стадії 1-5 відповідно до рівня швидкості клубочкової фільтрації (eGFR). Стадії 3-5 представляють помірну або важку ниркову недостатність, яка вражає 6,1% людей віком від 16 років і 32,7% людей віком від 75 років у Великобританії. Діабет і гіпертонія є найпоширенішими причинами хронічної хвороби нирок 3 стадії в країнах з високим і середнім рівнем доходу.

Рідкісні захворювання визначаються як такі, що вражають менше ніж 200 000 осіб (за стандартами США) або мають рівень захворюваності менше 1/2000 (за європейськими стандартами). Близько 80% рідкісних захворювань є генетичними.

Згідно з визначенням глобальних результатів щодо покращення захворювань нирок (KDIGO), рідкісні захворювання нирок включають понад 150 захворювань, а поширеність серед європейського та американського населення оцінюється в 60-80 випадків на 100000 людей. Більш ніж у половини дітей та підлітків віком до 20 років, які отримують замісну ниркову терапію, розвивається рідкісне захворювання нирок.

На відміну від ранньої хронічної хвороби нирок, різні рідкісні форми гломерулонефриту (які разом складають високу частку) також частіше зустрічаються серед дорослих, які отримують замісну ниркову терапію, ніж звичайні хронічні захворювання нирок, такі як діабет. Причина цієї різниці незрозуміла, але вона може бути пов’язана з повільнішим зниженням функції нирок і вищим ризиком смерті у невибраних людей із хронічною хворобою нирок.

Крім того, хоча популяційні дані показують відмінності у зниженні функції нирок у чоловіків і жінок, статеві відмінності у пацієнтів з рідкісними захворюваннями нирок і перевірку інструментів прогнозування ризику ниркової недостатності (таких як рівняння ризику ниркової недостатності) у невибраних популяціях хронічної хвороби нирок Мало відомо про те, як це відбувається у пацієнтів з рідкісними захворюваннями нирок.

Таким чином, існує нагальна потреба в кращому розумінні прогресування рідкісних захворювань нирок і ниркової функції та прогнозу виживання пацієнтів. Це не тільки допомагає зробити точнішу прогностичну оцінку, але й дає орієнтир для планування медичних ресурсів і визначає найкращий час для нових терапевтичних втручань, щоб затримати прогресування ниркової недостатності, тим самим зменшуючи загальний тягар ниркової недостатності для здоров’я населення.

Швидко з’являються інноваційні методи лікування рідкісних захворювань нирок, такі як новий препарат будесонід у таблетках із пролонгованим вивільненням для нефропатії IgA. Таким чином, терміново необхідні реальні історичні та поточні прогностичні дані щодо рідкісних захворювань нирок, щоб оцінити дані про безпеку та ефективність із клінічних випробувань і створити основу для економічного моделювання для аналізу економічної ефективності.

Однак у Китаї IgA-нефропатія є найпоширенішим хронічним первинним гломерулонефритом і не може розглядатися як рідкісне захворювання нирок.

Національний реєстр рідкісних захворювань нирок Великобританії (RaDaR): найбільше в світі когортне дослідження рідкісних захворювань нирок

У 2010 році Британське нефрологічне товариство запустило стратегічний план щодо рідкісних захворювань нирок, який включав створення національного реєстру рідкісних захворювань нирок (RaDaR).

На сьогодні RaDaR охопив понад 30000 пацієнтів у 29 категоріях захворювань із 108 центрів захворювань нирок у Великобританії. Він налагодив зв’язок із лабораторіями лікарень і Британським нирковим реєстром і може отримувати інформацію про початок замісної ниркової терапії та смерть. Перевірені ключові клінічні кінцеві дані є наразі найбільшим дослідженням реєстрації рідкісних захворювань нирок у світі.

У цьому дослідженні Lancet використовуються дані RaDaR для опису клінічних демографічних показників, характеристик захворювання, результатів ниркової функції та виживаності пацієнтів із рідкісними захворюваннями нирок у Великобританії.

У 2019 році Національна комісія з охорони здоров’я Китаю видала «Повідомлення Головного офісу Національної комісії з охорони здоров’я про проведення реєстрації інформації про діагностику та лікування випадків рідкісних захворювань», вимагаючи від усіх місцевостей звертати увагу на реєстрацію діагнозів і інформація про лікування рідкісних захворювань. Для вперше виявлених випадків слід знайти, зареєструвати приклад. І добре працювати в організаційному управлінні, реєстрації інформації та щоденному управлінні.

Тема цьогорічного Всесвітнього дня нирки: «Здоров’я нирок для всіх: сприяння рівноправним медичним послугам та оптимізованому лікуванню від наркозалежності». Вірю, що за сильної підтримки країни персоналізоване лікування пацієнтів із рідкісними захворюваннями нирок у моїй країні також ставатиме все ефективнішим. оптимізація.

З'являється природна історія 27 285 пацієнтів із рідкісною хворобою нирок

Дослідження включало 27 285 пацієнтів із рідкісними захворюваннями нирок, набраних у період з 18 січня 2010 року по 25 липня 2022 року, за участю 28 типів захворювань. Середній час спостереження становив 9,6 років після встановлення діагнозу. Учасники RaDaR мали значно вищу 5--річну кумулятивну частоту ниркової недостатності, ніж 2,81 мільйона британських пацієнтів із хронічною хворобою нирок без скринінгу (28% проти 1%, p<0.0001), but better survival (standardized mortality rate 0.42, p<0.0001 ).

Вік ниркової недостатності, вік смерті, час від початку діалізу до смерті, час від встановлення діагнозу до досягнення певного порогу eGFR та часове вікно, придатне для участі в терапевтичних клінічних дослідженнях (визначається як остання eGFR більше або дорівнює 75). мл/хв) серед різних рідкісних захворювань нирок /1,73 м2 до першої eGFR<30mL/min/1.73m2) and other aspects showed significant differences. The study reports in detail on renal and survival outcomes for each of the rare kidney diseases.

З точки зору кістозної хвороби нирок, аутосомно-домінантна полікістозна хвороба нирок (ADPKD) є найпоширенішою спадковою хворобою нирок. Пацієнтам зазвичай діагностують у віці 40 років, із середнім виживанням понад 70 років і 10-річною нирковою виживаністю 76%.

Навпаки, аутосомно-рецесивний полікістоз нирок (ARPKD), який виникає в дитинстві та ранньому дитинстві, прогресує швидше. Діагноз діагностують у середньому віці 8,7 років і потребують замісної ниркової терапії у 19,3 років. 10-Річна ниркова виживаність становить лише 66 %.

Що стосується клубочкових захворювань, середній вік пацієнтів із IgA-нефропатією на момент встановлення діагнозу становив 40,4 року, а їхня ШКФ знизилася до 40 мл/хв/1,73 м2. Майже у половини (48%) уремія розвинулася протягом 10 років, а вікно клінічного випробування становило лише 4 роки.

Мембранозна нефропатія, як правило, зустрічається у людей середнього та літнього віку. Середній вік на момент встановлення діагнозу становить 56,8 років. ШКФ все ще становить 67,4 мл/хв/1,73 м2. 10-Річна виживаність нирок становить 77%. Тривалість клінічного випробування становить 11,2 року. Мезангіальний проліферативний нефрит/гломерулопатія C3 (MPGN/C3G) також має поганий загальний прогноз із 10--річною нирковою виживаністю 67%.

Інші захворювання, такі як муковісцидоз, гіпероксалурія та інші рідкісні захворювання нирок, також мають різний перебіг. Загалом ризик смерті пацієнтів RaDaR із рідкісним захворюванням нирок протягом 5 років більш ніж удвічі перевищує ризик смерті у загальній популяції, а ризик смерті пацієнтів на діалізі в чотири рази перевищує ризик смерті у загальній популяції. Але порівняно з необстеженими пацієнтами з хронічною хворобою нирок 3-5 стадії пацієнти з рідкісною хворобою нирок мали на 58% нижчий ризик смерті.

Рідкісні захворювання нирок вимагають відмінних від звичайних хронічних захворювань нирок стратегій діагностики та лікування

На основі великих вибіркових даних RaDaR це дослідження надає достовірні оцінки швидкості зниження функції нирок, ризику ниркової недостатності та ризику смерті при 28 рідкісних захворюваннях нирок.

Результати показують, що загалом пацієнти з рідкісними захворюваннями нирок дуже відрізняються від загальної популяції пацієнтів із хронічними захворюваннями нирок: у них вищий ризик прогресування до уремії протягом 5 років, але вони живуть довше та виживають на діалізі з вищою частотою, тому велика частка загальної популяції потребує замісної ниркової терапії.

Примітно, що дослідження показало, що пацієнти з рідкісною хворобою нирок прогресували швидше, ніж пацієнти з хронічною хворобою нирок без скринінгу, особливо у людей віком до 65 років, і існуючі моделі ризику ниркової недостатності не могли точно передбачити їхній прогноз.

Гетерогенність прогнозу при різних рідкісних захворюваннях нирок підкреслює клінічну цінність чіткого діагнозу: він не тільки дає інформацію про рішення щодо лікування, але також дозволяє оцінити прогноз і визначити захворювання та підгрупи, які найбільше потребують нової терапії. Результати дослідження допомагають пацієнтам приймати обґрунтовані рішення, є орієнтиром для менеджерів і постачальників медичних послуг для прийняття рішень, а також можуть стати основою для дослідників для розробки клінічних досліджень.

Дані також можуть дати уявлення про ефективність існуючих методів лікування та оптимальний час втручання під час перебігу захворювання. Наприклад, у пацієнтів із цистинозом часто діагностують у молодому віці (у середньому 1,9 року) і мають відносно хорошу функцію нирок. Після лікування препаратами цистину середній вік ниркової недостатності збільшився до 15,4 років порівняно з приблизно 9 роками до лікування. вік. Проте дослідження підкреслюють необхідність пошуку нових методів лікування, які б більш ефективно захищали функцію нирок.

Навпаки, пацієнти з ANCA-асоційованим васкулітом вже мали низьку eGFR на момент звернення, але функція нирок у цій когорті повільно знижувалася, можливо, відображаючи ефективність існуючих методів лікування. Часове вікно для клінічних випробувань IgA-нефропатії є дуже коротким, що свідчить про те, що якщо дослідження включає пацієнтів, які були діагностовані протягом багатьох років і чия ниркова функція добре збережена, рідкісні пацієнти з легким захворюванням можуть бути ненавмисно відібрані, що призведе до зниження в чутливості виявлення дії ліків.

Таким чином, спостережувані характеристики перебігу кожного захворювання можуть вимагати нових втручань, які найкраще спрямовані на ранню діагностику, збереження або захист функції нирок під час прогресування захворювання або зменшення несприятливих наслідків тривалого лікування.

Дослідження також виявило, що при ADPKD, IgA-нефропатії, MPGN/C3G і FSGS пацієнтки були молодшими на момент встановлення діагнозу та мали вищу eGFR. Середній вік розвитку ниркової недостатності був подібним в обох статей, хоча жінкам знадобилося більше часу, щоб прогресувати до уремії.

Це може відображати раннє виявлення у рано дорослих жінок через більший контакт із системою охорони здоров’я. Таким чином, якщо в майбутньому будуть запроваджені стратегії раннього скринінгу цих рідкісних захворювань нирок, їх, можливо, потрібно буде більше націлити на чоловіче населення.

Підсумовуючи, це дослідження Lancet використовує великомасштабні дані, щоб забезпечити надійні оцінки швидкості зниження функції нирок, ризику ниркової недостатності та ризику смерті при 28 рідкісних захворюваннях нирок.

У невідібраній популяції пацієнтів із хронічною хворобою нирок смерть до ниркової недостатності є поширеним несприятливим наслідком, тоді як у пацієнтів із рідкісною хворобою нирок виживаність є кращою, а частота ниркової недостатності набагато вищою.

Це означає, що, хоча стратегії зниження ризику серцево-судинних захворювань та інших причин смерті є важливими для великої популяції з хронічною хворобою нирок, велика частка ниркової недостатності пов’язана з різними рідкісними захворюваннями нирок, яким неможливо запобігти прогресом у зниженні ризику серцево-судинних захворювань.

Тому пацієнтів із рідкісним захворюванням нирок слід відрізняти від хронічного захворювання нирок через більш поширені причини, наголошуючи на важливості раннього звернення до лікаря, чіткої діагностики та необхідності специфічного лікування рідкісного захворювання нирок для уповільнення прогресування ниркової недостатності. Успішне задоволення потреб у лікуванні рідкісних захворювань може мати великий і позитивний вплив на зменшення потреби в замісній нирковій терапії, забезпечуючи тим самим економічні вигоди для системи охорони здоров’я.

Таким чином, у цьому дослідженні використовувалися дані Національного реєстру рідкісних захворювань нирок Великобританії, щоб спочатку виявити особливості природного перебігу пацієнтів з різними рідкісними захворюваннями нирок і виявили, що ризик ниркової недостатності у них був набагато вищим, ніж у пацієнтів із звичайним хронічним захворюванням нирок, але їх рівень виживання також був несподівано високим.

Це відкриття дає важливі підказки та напрямки для подальших цілеспрямованих досліджень і розробки індивідуальних стратегій діагностики та лікування в майбутньому та має велике значення для покращення прогнозу пацієнтів із рідкісними захворюваннями нирок.

Ми очікуємо, що дослідження реєстрів, такі як RaDaR, продовжуватимуть збільшувати розмір вибірки, включатимуть більше типів рідкісних захворювань нирок, проводитимуть більш глибокий стратифікований аналіз і накопичуватимуть більше реальних доказів для точного прогнозування ризику та персоналізованої діагностики та лікування. Водночас він також закликає все суспільство звернути увагу та підтримати профілактику та лікування рідкісних захворювань нирок, а також збільшити інвестиції у фундаментальні дослідження, розробку ліків, скринінгову діагностику, стандартизоване лікування тощо, щоб більше пацієнтів може отримати користь від прогресу медицини та якомога швидше позбутися хвороби. , право на краще життя.

Як цистанхея лікує захворювання нирок?

Цистанхеце традиційний китайський фітопрепарат, який століттями використовувався для лікування різних захворювань, у тому числінирказахворювання. Його отримують із висушених стебелЦистанхепустелікола, рослина, що походить із пустель Китаю та Монголії. Основними діючими компонентами цистанхи єфенілетаноїдглікозиди, ехінакозид, іактеозид, які, як було встановлено, сприятливо впливають на здоров’я нирок.

Захворювання нирок, також відоме як захворювання нирок, відноситься до стану, при якому нирки не функціонують належним чином. Це може призвести до накопичення відходів і токсинів в організмі, що призводить до різних симптомів і ускладнень. Цистанхе може допомогти лікувати захворювання нирок за допомогою кількох механізмів.

По-перше, було виявлено, що цистанка має сечогінні властивості, тобто вона може збільшити вироблення сечі та допомогти вивести відпрацьовані продукти з організму. Це може допомогти полегшити навантаження на нирки та запобігти накопиченню токсинів. Стимулюючи діурез, цистанх може також допомогти знизити високий кров'яний тиск, поширене ускладнення захворювання нирок.

Крім того, було показано, що цистанх має антиоксидантну дію. Окислювальний стрес, викликаний дисбалансом між виробництвом вільних радикалів і антиоксидантним захистом організму, відіграє ключову роль у прогресуванні захворювання нирок. допомагають нейтралізувати вільні радикали та зменшити окислювальний стрес, тим самим захищаючи нирки від пошкодження. Фенілетаноїдні глікозиди, виявлені в цистанці, були особливо ефективними в поглинанні вільних радикалів і інгібуванні перекисного окислення ліпідів.

Крім того, виявлено, що цистанх має протизапальну дію. Запалення є ще одним ключовим фактором у розвитку та прогресуванні захворювання нирок. Протизапальні властивості цистанхи допомагають зменшити вироблення прозапальних цитокінів і пригнічують активацію обов’язкових шляхів запалення, таким чином полегшуючи запалення в нирках.

Крім того, було показано, що цистанка має імуномодулюючу дію. При захворюваннях нирок імунна система може бути порушена, що призводить до надмірного запалення та пошкодження тканин. Цистанхе допомагає регулювати імунну відповідь шляхом модулювання виробництва та активності імунних клітин, таких як Т-клітини та макрофаги. Ця імунна регуляція допомагає зменшити запалення та запобігти подальшому пошкодженню нирок.

Крім того, виявлено, що цистанх покращує функцію нирок, сприяючи регенерації клітин ниркових трубок. Епітеліальні клітини ниркових канальців відіграють вирішальну роль у фільтрації та реабсорбції відходів і електролітів. При захворюваннях нирок ці клітини можуть пошкоджуватися, що призводить до порушення функції нирок. Здатність цистанхи сприяти регенерації цих клітин допомагає відновити належну функцію нирок і покращити загальний стан нирок.

На додаток до цих прямих впливів на нирки, було виявлено, що цистанхед благотворно впливає на інші органи та системи організму. Такий комплексний підхід до здоров’я особливо важливий при захворюваннях нирок, оскільки захворювання часто вражає кілька органів і систем. було показано, що che має захисну дію на печінку, серце та кровоносні судини, які зазвичай уражаються захворюваннями нирок. Підтримуючи здоров’я цих органів, цистанхед допомагає покращити загальну функцію нирок і запобігти подальшим ускладненням.

На завершення, цистанхея - це традиційний китайський лікарський засіб на травах, який століттями використовувався для лікування захворювань нирок. Його активні компоненти мають сечогінну, антиоксидантну, протизапальну, імуномодулюючу та регенеруючу дію, що сприяє покращенню функції нирок і захисту нирок від подальшого пошкодження. цистанка благотворно впливає на інші органи та системи, що робить її цілісним підходом до лікування захворювань нирок.